产品概览

戈芮宁®（Velaglucerase Alfa for Injection）是由 北海康成-B（01228.HK） 自主研发的酶替代治疗（ERT）药物。近日，该产品在上海交通大学医学院附属新华医院正式开出首张处方，标志着中国首个拥有完全自主知识产权的酶替代药物正式进入临床使用阶段，也为全球罕见病治疗提供了新的“中国方案”。

产品介绍（Product Profile）

• 产品名称：戈芮宁®（GORINING®）
• 通用名：维拉苷酶β（Velaglucerase Alfa）
• 治疗领域：罕见病 / 酶替代治疗
• 适用人群：12 岁及以上青少年与成人
• 适应症：I 型与 III 型戈谢病
• 作用机制：替代体内缺乏的 β-葡萄糖脑苷脂酶，缓解肝脾肿大、贫血、骨痛等临床症状
• 生产情况：中国本土研发与生产，质量标准对标国际体系

市场与临床优势

• 显著成本优势
  预计上市定价较现有进口酶替代疗法 至少降低 50%，大幅提升患者可及性。
• 医保前景明确
  已启动 2024 年国家医保谈判流程，积极推动更广泛覆盖。
• 患者服务体系完善
  构建“患者识别—用药指导—长期随访管理”的闭环服务体系。
• 临床落地加速
  已在国内三甲医院完成首方开具，市场启动节奏清晰。

国际化进程（Global Expansion）

在完成国内临床落地的同时，戈芮宁®正同步推进国际化布局。北海康成计划优先面向 东南亚、中东及拉美 等医疗资源相对不足、罕见病治疗需求迫切的市场，推进产品注册、渠道建设与合作落地，推动中国原研罕见病药物进入全球市场。

企业简介

北海康成-B（HKEX: 01228）
北海康成是一家专注于罕见病治疗领域的生物医药企业，致力于解决中国及全球范围内尚未被满足的临床需求。公司具备从研发、注册、生产到商业化的全链条能力，持续推动创新药物的可及性与国际化发展。

海外合作机会（Partnership Opportunities）

戈芮宁®目前正积极对接国际合作伙伴，包括但不限于：

• 药品代理商与区域分销商
• 海外医疗渠道与医院体系
• 跨境注册、法规与市场准入服务机构
• 罕见病治疗相关医疗机构、基金与公益组织